Het Centre for Human Drug Research (CHDR) is een instituut in Leiden waar de eerste fase van klinisch geneesmiddelenonderzoek plaatsvindt. Onderzoekers testen er mogelijke medicijnen bij gezonde vrijwilligers en bij patiënten. Er werken ruim driehonderd mensen en er vinden zo’n vijftig onderzoeken per jaar plaats.
Philip Kremer is apotheker, neuroloog en hoofdonderzoeker bij de afdeling neurologie van het CHDR. Hij vertelt waarom de werkwijze van het CHDR bijzonder en veelbelovend is.
Winst investeren in onderzoek
“Het is onze missie om het onderzoek naar nieuwe medicijnen efficiënter te maken en te versnellen zodat een middel eerder beschikbaar is voor patiënten. We zijn een stichting, opgericht in 1987, en we hebben geen aandeelhouders. Dat is belangrijk omdat de winst die we maken in de stichting blijft en naar medicijnonderzoek gaat. Wij doen het voor de wetenschap.” Een ander belangrijk doel van het CHDR is nieuwe onderzoekers opleiden die zich ook weer inzetten om zo snel mogelijk nieuwe medicijnen te vinden.
Wat doet een stofje in het lichaam?
De stichting onderscheidt zich van andere instituten omdat zij zich richt op het ontwikkelen van meetmethodes voor de vroege fase van medicijnonderzoek. “Wanneer we een bepaald stofje voor het eerst in de mens testen, verzamelen we snel informatie over de manier waarop het lichaam op dit stofje reageert. Voor neurologische aandoeningen is het bijvoorbeeld belangrijk om te weten of de stof in de hersenen terecht komt, en of het op de goede plek aankomt zodat het een mechanisme in gang zet dat de ziekte beïnvloedt.”
Soorten onderzoek
Het CHDR voert zowel eigen onderzoek uit als onderzoek voor farmaceutische en biotechnologische bedrijven. “Ons eigen onderzoek is gericht op nieuwe meetmethodes, en het laten zien dat die methodes goed werken om medicijnen bij mensen te testen. Daarmee trekken we klanten aan en verdienen we geld dat we weer in ons eigen onderzoek steken. Alles wat we doen publiceren we in wetenschappelijke tijdschriften. Dat betekent dat onze kennis publiekelijk beschikbaar komt, zodat andere wetenschappers het kunnen gebruiken. En het betekent dat wij vooruit blijven rennen. We leggen de lat hoog en dat vinden we juist leuk. Iedereen die hier werkt, is graag vernieuwend bezig.”
Onderdelen in de cel
Het onderzoek naar de ziekte van Parkinson gaat voor een deel over symptomatische behandelingen, dus het bewegen versoepelen bijvoorbeeld. Maar het onderzoek bij het CHDR gaat vooral over ziekte-modificerende behandelingen, dus manieren om de ziekte te vertragen of te stabiliseren. “Van de ziekte van Parkinson weten we dat er verschillende onderdelen van de cel bij betrokken kunnen zijn. Bijvoorbeeld de lysosomen, kleine blaasjes in de cel die eiwitten opruimen zodat ze hergebruikt kunnen worden. En de mitochondriën, de energiefabriekjes van de cel. We denken dat het helpt als we de werking van die onderdelen verbeteren.”
Ziekte van Parkinson
Sommige mensen met de ziekte van Parkinson hebben een verhoogde activiteit van het eiwit LRRK2. Het lijkt erop dat dit ervoor zorgt dat de lysosomen het minder goed doen. Als de lysosomen in hersencellen niet goed werken, hoopt het eiwit alfa-synucleïne zich op. Te veel alfa-synucleïne in de hersencellen kan ervoor zorgen dat die cellen afsterven en draagt zo bij aan het ontstaan van de ziekte van Parkinson.
Onderzoek in Amerika
Een recent succes van het CHDR is onderzoek dat zij uitvoerden voor een bedrijf in San Francisco naar de werking van een middel dat LRRK2 remt. “We hebben in een fase één onderzoek prachtig laten zien dat het middel bindt aan de cel en de activiteit van LRRK2 bij mensen met de ziekte van Parkinson inderdaad vermindert. Deze informatie is zo waardevol dat het bedrijf een fase twee onderzoek kan overslaan en meteen verdergaat met een fase drie onderzoek. Als die resultaten ook positief blijken, kan een registratie aangevraagd worden voor het medicijn en dan hebben patiënten er versneld baat bij.”
Nederlands medicijn
Kremer is ervan overtuigd dat ook ons land een grote rol kan spelen bij de ontwikkeling van medicijnen tegen de ziekte van Parkinson, wat tot een snellere beschikbaarheid van medicijnen in Nederland zou leiden. “We hebben zo’n goede samenwerking met de bewegingsstoornisneurologen dat het onderzoek van fase één tot aan de registratiestudie (fase drie) in Nederland kan plaatsvinden. Veelbelovende middelen die nu in de eerste fase van klinisch onderzoek zitten, stromen de komende jaren door naar vervolgonderzoek en leiden over een jaar of vijf wellicht tot een medicijn.”
ParkinsonNL wil zo snel mogelijk de ziekte afremmen en genezen en tegelijk de zorg verbeteren voor mensen die nú parkinson hebben. Daarom investeren we in onderzoek en innovaties die het verschil maken voor mensen met parkinson.