Ontwikkeling van nieuwe gentherapie voor de ziekte van Parkinson

Hoe onderzoekers schadelijke eiwitophopingen in de hersenen willen aanpakken 
Bij de ziekte van Parkinson raken de hersencellen die dopamine aanmaken beschadigd en sterven uiteindelijk af. De ophoping van het eiwit alfa-synucleïne speelt een belangrijke rol bij het ontstaan van schade aan de hersencellen. De onderzoekers willen deze schadelijke ophopingen tegengaan door middel van een nieuwe, innovatieve therapie. Hierbij worden antilichamen tegen alfa-synucleïne met gentherapie in de hersenen gebracht om verdere schade aan de hersencellen te voorkomen. Dit is van groot belang omdat er momenteel geen medicijnen zijn om de ziekte van Parkinson te kunnen remmen, stoppen of genezen. 

Een slimme manier om medicijnen in de hersenen te krijgen 
De hersenen zijn kwetsbaar en worden daarom beschermd door een dun vlies, ook wel de bloed-hersenbarrière genoemd. Deze barrière zorgt ervoor dat schadelijke stoffen niet in de hersenen kunnen komen, maar helaas houdt deze barrière ook veel soorten medicijnen tegen. De onderzoekers ontwikkelden een specifieke ‘bezorgmethode’ om de bloed-hersenbarrière te overbruggen, zodat de antistoffen (antilichamen genaamd) gericht tegen alfa-synucleïne op de juiste plek in de hersenen komen. Deze methode om de bloed-hersenbarrière te passeren is veelbelovend en wordt momenteel uitgebreid getest in het laboratorium met behulp van modelsystemen. Daarnaast willen de onderzoekers uitzoeken hoe effectief de antilichaamtherapie is en of de schade aan de hersencellen kan worden geremd.  

Veelbelovende inzichten voor een mogelijke nieuwe behandeling 
Deze nieuwe methode biedt mogelijk een oplossing voor enkele grote uitdagingen bij de behandeling van parkinson. Zo is deze gentherapie niet invasief, in tegenstelling tot operaties aan de hersenen. Bovendien kan deze therapie de bloed-hersenbarrière passeren, wat voor veel andere medicijnen een obstakel vormt. Dit onderzoek is daarom een belangrijke stap richting het ontwikkelen van nieuwe therapieën om parkinson te remmen, te stoppen of zelfs te genezen.