De GREAT-studie: het medicijn ambroxol bij de ziekte van Parkinson 

Op zoek naar medicijnen voor de ziekte van Parkinson
Tot op heden is er geen medicatie beschikbaar die de ziekte van Parkinson kan afremmen of genezen. In dit onderzoek wordt gekeken naar de mogelijke werking van een bestaand medicijn genaamd ambroxol.

Het proces waarbij bestaande medicijnen een nieuwe toepassing krijgen, wordt steeds vaker benut. Dit ‘hergebruiken’ (repurposing) van medicijnen heeft een aantal voordelen:

– Sneller: omdat het medicijn al eerder is getest, zijn er al veel veiligheidsstudies gedaan.
– Goedkoper: het ontwikkelen van een nieuw medicijn kost vaak tientallen jaren en miljarden euro’s.
– Veiliger: we weten vaak al veel over bijwerkingen en doseringen omdat het medicijn al in gebruik is.

GCase: de sleutel tot het opruimen van schadelijke eiwitophopingen? 
Zowel omgevingsfactoren als genetische factoren spelen een rol bij de ontwikkeling van de ziekte van Parkinson. De meest voorkomende genetische factor is een foutje in het DNA van het GBA1-gen. In Nederland heeft ongeveer 15% van de mensen met parkinson deze mutatie. Dit gen zorgt voor de aanmaak van het stofje glucocerebrosidase, vaak afgekort tot GCase. Als er iets mis is met het GBA1-gen, werkt GCase niet goed. Uit eerder onderzoek blijkt dat GCase mogelijk helpt bij het opruimen van schadelijke eiwitophopingen van alfa-synucleïne in de hersenen. Deze ophopingen spelen een belangrijke rol bij het ontstaan van schade aan de hersencellen. 

Onderzoek naar ambroxol als mogelijke behandeling voor parkinson 
Het medicijn ambroxol wordt al jarenlang voorgeschreven aan mensen met vastzittend slijm in de keel. Recent onderzoek heeft echter laten zien dat ambroxol in hogere doses de activiteit van GCase in de hersenen kan verhogen. De onderzoekers denken daarom dat dit medicijn de klachten bij parkinson zou kunnen verlichten. Om dit verder te onderzoeken wordt de GREAT-studie uitgevoerd. In deze studie wordt getest of ambroxol een effectieve behandeling kan zijn voor mensen met parkinson die een foutje in het GBA1-gen hebben. Het “hergebruiken” van ambroxol is een slimme manier om een bestaand medicijn nieuw leven in te blazen, en daarmee mensen met parkinson sneller te kunnen helpen.  

Meer informatie over deze klinische studie is  hier te vinden.