Onderzoek naar werking van nieuw medicijn bij PSP

Nieuws

Progressieve supranucleaire palsy (PSP) is een zeldzame hersenziekte. De symptomen lijken in het begin vaak op de ziekte van Parkinson, maar het verloop is anders. Bij PSP werken bepaalde delen diep in de hersenen niet goed meer. Dit leidt tot problemen met bewegen, moeite met het bewegen van de ogen en een achteruitgang van het denkvermogen.

Door: werkgroep wetenschapsnieuws

Wat is het doel van dit onderzoek?

Onderzoekers hebben gekeken naar een nieuw middel: AZP 2006. Dit is een pil die mensen via de mond innemen. Het doel van de studie was om te controleren of het middel veilig is, of mensen met PSP het goed verdragen en of het de ziekte mogelijk kan vertragen.

Wat is AZP 2006?

AZP 2006 kun je zien als een 'onderhoudsmiddel' voor de hersencellen. In onze cellen zitten een soort kleine 'afvalverwerkers' (lysosomen) die schadelijke stoffen opruimen. Bij een ziekte als PSP werken deze afvalverwerkers niet goed meer. Hierdoor stapelen schadelijke eiwitten zich op en beschadigen zo de hersencellen. AZP 2006 zorgt er onder meer voor dat deze afvalverwerkers hun werk weer beter doen. Dit geeft betere bescherming voor de hersencellen waardoor de ziekte minder snel achteruitgaat.

Hoe werd het onderzoek uitgevoerd?

Aan dit Franse onderzoek deden 34 mensen met PSP mee tussen de 40 en 80 jaar oud. De studie was 'dubbelblind' en 'placebo-gecontroleerd'. Dat betekent dat een deel van de mensen het echte medicijn kreeg en een ander deel een nep-pil (placebo), zonder dat de artsen of de mensen met PSP wisten wie wat kreeg. Dit is de eerlijkste manier om te meten of een medicijn echt werkt.

De eerste testfase duurde 12 weken. Daarna mochten 15 deelnemers nog eens 6 maanden doorgaan met het echte medicijn (dit noemen we een 'verlenging').

De belangrijkste resultaten

Het middel AZP 2006 leek veilig te zijn. Er waren geen ernstige bijwerkingen.

De onderzoekers zagen dat de werkzame stof goed in de hersenen terechtkwam.

Het lijkt erop dat de ziekte minder snel verergert bij de mensen met PSP die AZP 2006 kregen. Ook tijdens de extra periode van 6 maanden bleef dit effect zichtbaar.

Conclusie

AZP 2006 wordt goed verdragen en lijkt echt iets te doen tegen de achteruitgang bij PSP. Dit geeft de onderzoekers genoeg reden om grotere vervolgonderzoeken te starten om de werking verder te onderzoeken.

Samenvatting:

Er zijn nog geen behandelingen die goed werken tegen het parkinsonisme PSP.
Onderzoekers hebben een nieuw medicijn gemaakt voor de behandeling van PSP.
In dit onderzoek werden mensen met PSP behandeld met het nieuwe medicijn. Dit medicijn heet: AZP 2006.
De deelnemers aan het onderzoek kregen geen ernstige bijwerkingen van het medicijn. De ziekte lijkt minder snel erger te worden door het medicijn.
De resultaten van dit onderzoek zijn positief. Maar er zijn eerst grotere onderzoeken nodig om zeker te weten of mensen met PSP dit medicijn kunnen gaan gebruiken.